
乳果糖是临床应用十分广泛的经典药用糖类,凭借安全温和的药理特性,常用于便秘、肝性脑病等病症的治疗,也可作为药用辅料、食品添加剂广泛落地,制剂研发需求持续走高。

WEE1是细胞周期调控的关键激酶,其与p53存在合成致死效应,被认为是肿瘤药物研发的潜力靶点。AZD1775(adavosertib)曾是WEE1靶点最具代表性的临床候选化合物,然而其对PLK1激酶存在显著的脱靶毒性,最终止步于II 期临床。

分子胶可以借助细胞自身的蛋白降解系统,让原本难以直接成药的蛋白被选择性清除,因此正在成为靶向蛋白降解领域的重要研究方向。
在药物固态研究领域,对药物分子进行结构解析是理解药物分子性质、优化结晶工艺、确保药品质量的核心基础。
PI3Kα是PI3K/AKT/mTOR信号通路的核心分子,在细胞生长、增殖和代谢中发挥关键调控作用。该靶点的异常激活与多种癌症密切相关,曾引发持续数十年的研发热潮。
在药物研发中有很大部分的候选药物分子以弱碱性形式呈现。获得一个成药性良好的弱碱性候选分子后,研发团队就会面临一个关键抉择:继续死磕游离态做晶型筛选,还是果断引入反离子做成盐?
遗传性酪氨酸血症I型(HT1)由延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)功能丧失引起,FAH是酪氨酸分解代谢途径中的第五个酶,其功能缺失会导致有毒代谢物在体内堆积,所以HT1患者会有严重的肝肾损伤问题,甚至会患肝癌。
在药物研发中,原料药晶型研究贯穿始终,其中有一个无法绕开的问题:API在复杂工艺与辅料环境中,是否仍能保持晶型稳定?转晶一旦发生,可能直接影响药品的生物利用度、稳定性。
RAS是肿瘤中最常见的致癌驱动基因之一,其突变会导致细胞持续增殖。针对RAS的靶向治疗长期面临挑战。近年来发展出的三复合物抑制剂(TCI)是一种新型分子胶药物,其作用方式是结合处于激活状态的RAS蛋白,并同时招募细胞内的亲环蛋白A(CYPA),三者形成一个人工三元复合物。这个复合物会阻断RAS与下游效应蛋白(如RAF)的结合,从而抑制致癌信号。
右莰醇(又称右旋龙脑、天然冰片),作为双环单萜手性小分子的典型代表,是神经保护、抗炎类创新药研发中的核心药效成分。它不仅是天然冰片的关键活性物质,更凭借优异的血脑屏障穿透性和多重药理活性,被成功应用于缺血性脑卒中治疗等国家1类新药中。除在医药创新领域价值突出外,右崁醇在药妆、日化、食品等多个下游领域也展现出广阔的应用前景。
努南综合征(Noonan syndrome, NS)是MAPK通路过度激活引起的最常见RAS通路病,患者常伴有肥厚型心肌病等严重并发症,其中约8%的病例由CRAF激酶突变导致。
在药物研发中,原料药存在多晶型现象十分普遍。无论是结晶工艺开发过程中发现了杂质晶型、稳定性考察中监测到晶型转化,还是制剂工艺过程中产生了非预期晶型,一旦确认存在混晶现象,就需要补充定量研究并设定可接受标准。
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